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Solid Biosciences(usSLDB)-基本信息

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概要信息

英文名称:Solid Biosciences


简介:Solid Biosciences Inc. 前称是“SOLID Ventures Management, LLC”,成立于2013年3月,最初是作为一家特拉华州有限责任公司成立的


电话:1-617-3374680


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Solid Biosciences的研究目标是治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)——一种主要影响男孩的遗传性肌肉萎缩性疾病,其症状通常表现在三至五岁之间。DMD是一种进行性的、不可逆转的、最终致命的疾病,每3,500至5,000个活产男婴中就有一人受到影响,仅在美国就有10,000至15,000例病患。DMD由肌营养不良蛋白基因突变引起,导致肌营养不良蛋白缺失或接近缺失。Dystrophin(抗肌萎缩蛋白)的作用是加强肌肉纤维,保护他们免受日常磨损。如果没有功能性Dystrophin和某些相关的蛋白质,肌肉遭受正常日常活动的过度伤害,并且不能再生,导致纤维化或疤痕以及脂肪组织的积聚。DMD目前无法治愈,绝大多数的患者得不到满意的治疗效果。Solid Biosciences的领先候选产品SGT-001,是一个正在开发中的基因转移产品,用以恢复患者肌肉中功能性Dystrophin的表达。基于公司的临床前计划,其中包括多种不同表型和遗传变异的动物物种,Solid Biosciences相信SGT-001的作用机制,如果临床试验证明是成功的,有可能减缓甚至停止DMD的进展, 不管基因突变的类型或疾病的阶段如何。2017年第四季度,Solid Biosciences针对SGT-001宣布启动一项名为IGNITE DMD的随机、对照、开放标签、单次递增剂量的I / II期临床研究(针对4-17岁男性DMD患者),该研究的主要目标是评估SGT-001的安全性和耐受性,以及由微肌营养蛋白表达定义的功效。该研究还将评估肌肉功能和质量,呼吸和心血管功能,与微营养素生成相关的血清和肌肉生物标志物,患者报告的结果和生活质量测量值等。该研究将招募约16至32名DMD患者,他们将被随机分配到积极治疗组或延迟治疗对照组。最初,12至17岁的青少年将接受治疗,在研究的后期阶段,4至11岁的儿童将会接受治疗。通过比较每个患者治疗前和治疗后12个月的肌肉活组织检查中微肌营养蛋白的表达来评估功效。公司合作伙伴包括:

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