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Regenxbio(usRGNX)-基本信息

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概要信息

英文名称:Regenxbio


简介:Regenxbio Inc.于2008年7月16日成立。该公司是一家领先的生物技术公司,专注于重组腺相关病毒(AAV)基因疗法的发展,商业化和许可


电话:1-240-5528181


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ReGenXBio独有的腺相关病毒基因交付平台(NAV技术平台)由100多个独家代理权的新型的AAV载体组成,包AAV7、AAV8、AAV9和AAVrh10,ReGenXBio公司的使命是将利用其NAV技术平台,来开发和商业化应用可以直接对体内基因进行治疗的基因疗法产品,来对重症疾病患者进行治疗以及显著未满足的医疗需求空缺进行填补,公司力争通过其内部的发展与努力以及其授权的第三方公司相结合来完成其使命。ReGenXBio的NAV技术平台上目前有适用于多种疾病的23个候选产品正在进行开发,其中包括5个ReGenXBio自身研发的候选产品以及18个其NAV技术许可方开发的候选产品。公司自身研发的5个产品中,其中有2个针对罕见病的主要候选产品,分别是:纯合子家族性高胆固醇血症(homozygous familial hypercholesterolemia,HoFH)和粘多糖贮积病I型(Mucopolysaccharidosis Type I,MPS I),预计将于2016年上半年进入I/II期临床试验。此外,ReGenXBio还有一个用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wet age-related macular degeneration,wet AMD)的方案处在临床前阶段,预计将于2016年下半年提交一份研究性新药申请(IND),ReGenXBio公司还计划建立在代谢、神经变性治疗、视网膜的治疗等领域的内部基因疗法研究,并在这些领域开发多个候选产品。

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